Bioteknikbolaget Idogen har utvecklat en ny cellterapi för svåra medicinska tillstånd där patientens eget immunsystem motarbetar livsviktiga biologiska läkemedel.
Den första studien med Idogens cellterapi planeras i Norden med start andra halvåret 2021. Syftet är att utvärdera säkerhet samt hur väl man svarar på behandlingen.
Koagulationsfaktor (FVIII)
Rolf Ljung är seniorprofessor i pediatrik i Lund och är en av de läkare som kommer att ingå gruppen som ska testa behandlingen.
Rolf Ljung
Seniorprofessor i pediatrik, Lunds Universitet
Foto: Privat
– Personer som har svår blödarsjuka typ A (hemofili A) saknar faktor VIII i blodet. När man behandlar en patient med FVIII så kan kroppen uppfatta läkemedlet som främmande. Då reagerar många människors immunförsvar på ett logiskt sätt genom att bilda antikroppar mot just det ämnet, säger Rolf Ljung. Studien kommer innefatta patienter som utvecklat antikroppar mot FVIII och därmed inte längre kan behandlas förebyggande eller vid blödning med den faktor de saknar.
Neutraliserande antikroppar
En tredjedel av alla patienter med hemofili A utvecklar neutraliserande antikroppar mot FVIII.
– Problemet är då att vi inte längre kan behandla dem med FVIII, då antikropparna släcker ut effekten. Tanken är att inkludera patienter i studien som har kvar sina antikroppar och misslyckats med andra behandlingar. Inledningsvis tar man vita blodkroppar från patienten som därefter genomgår den process som Idogen utvecklat för att få de egenskaper som gör att behandling med FVIII förhoppningsvis kan tolereras, säger Rolf Ljung.
Goda förhoppningar kring studien
– Idogen har under ett flertal år utvecklat och dokumenterat denna produkt. Nu pågår samtal med läkemedelsmyndigheter innan studien kan godkännas.
Det är en ovanlig sjukdom med stora komplikationer, men den stora vinsten är att om vi lyckas, så blir patienten tolerant och kan återigen behandlas med FVIII, säger Rolf Ljung.
